本報(bào)北京8月24日電 （記者白劍峰）為了進(jìn)一步滿足兒科臨床用藥需求，國家衛(wèi)生健康委等4部門日前發(fā)布《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》。共有24個(gè)品種，涉及30個(gè)品規(guī)、9種劑型，覆蓋神經(jīng)系統(tǒng)用藥、消化道和新陳代謝用藥、抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑等治療領(lǐng)域。
第四批清單主要有四個(gè)特點(diǎn)：一是突出臨床用藥需求。清單中絕大多數(shù)藥品國內(nèi)暫無通用名上市，有助于填補(bǔ)國內(nèi)用藥空白。二是貼近兒童用藥特點(diǎn)。多為口服溶液劑、鼻用散劑等低齡兒童適宜劑型，且同品種下規(guī)格更為豐富，能更好匹配不同年齡段的兒童用藥需求。三是關(guān)注罕見病患者群體。經(jīng)多部門組織專家遴選論證，聽取臨床一線意見，遴選藥品中包括了部分罕見病用藥。四是兼顧企業(yè)研發(fā)積極性。清單遴選過程中，通過數(shù)據(jù)分析和專家論證等方式綜合評(píng)估了品種潛在的臨床應(yīng)用前景和市場(chǎng)空間。
第四批清單綜合考慮臨床用藥必需性和企業(yè)研發(fā)可行性。一是堅(jiān)持臨床需求為導(dǎo)向。有關(guān)部門跟進(jìn)全球最新臨床進(jìn)展，將近年來國外已上市國內(nèi)未上市的兒童藥品和國內(nèi)已上市但無兒童適宜劑型規(guī)格藥品作為重點(diǎn)考慮，著重選擇安全性、有效性、適宜性高的品種。二是兼顧企業(yè)研發(fā)可行性。經(jīng)多部門組織專家共同研究論證，綜合考慮生產(chǎn)工藝難度、原料藥供應(yīng)、專利侵權(quán)風(fēng)險(xiǎn)等因素。
2016年以來，國家衛(wèi)生健康委會(huì)同有關(guān)部門，先后制定并發(fā)布了三批含105種藥品的鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單。目前，其中23個(gè)藥品已獲批上市，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑、神經(jīng)系統(tǒng)用藥、精神障礙用藥等8個(gè)治療領(lǐng)域，其中有6個(gè)藥品是罕見病用藥。主要有以下成效：
一是填補(bǔ)國內(nèi)用藥空白。前三批清單中已上市藥品中的多個(gè)品規(guī)為清單發(fā)布后首次獲批上市，覆蓋精神障礙用藥、抗腫瘤藥等多類重大疾病用藥，也涉及兒童常見的呼吸系統(tǒng)用藥、消化系統(tǒng)用藥等，拓寬了相關(guān)領(lǐng)域的用藥選擇。如國內(nèi)首個(gè)治療兒童驚厥急性發(fā)作的咪達(dá)唑侖口服黏膜溶液、國內(nèi)首個(gè)兒童用水合氯醛制劑、國內(nèi)首個(gè)用于兒童高血壓治療的依那普利口服溶液劑、罕見難治性癲癇患兒治療的氯巴占片等。二是切實(shí)提升藥品可及性。前三批上市品種多為低齡兒童適宜劑型，包括口服混懸劑、口腔黏膜溶液、糖漿劑等多種兒童適宜劑型，既改善臨床用藥不足的現(xiàn)狀，促進(jìn)藥物合理使用，又提高兒童用藥順應(yīng)性，提升臨床用藥可及性。三是有效引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)。前三批清單堅(jiān)持臨床需求導(dǎo)向，推進(jìn)兒童藥品的研發(fā)申報(bào)，鼓勵(lì)企業(yè)合理調(diào)整研發(fā)戰(zhàn)略布局，避免研發(fā)盲目性，提升了企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性，促進(jìn)了兒童用藥生產(chǎn)及資源分配。
為保障鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單的順利實(shí)施，國家衛(wèi)生健康委會(huì)同科技部、工業(yè)和信息化部、國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局建立跨部門信息共享、溝通會(huì)商和協(xié)同創(chuàng)新機(jī)制，分別按職責(zé)和鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品政策要求，推進(jìn)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品研發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)、使用、報(bào)銷等配套政策銜接協(xié)同。例如，科技部門加大鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品的科研扶持力度，引導(dǎo)提升我國兒童藥品研發(fā)綜合水平；工業(yè)信息化部門鼓勵(lì)兒童藥品相關(guān)產(chǎn)業(yè)項(xiàng)目建設(shè)，支持兒童藥品產(chǎn)業(yè)發(fā)展；衛(wèi)生健康部門加強(qiáng)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品的科研項(xiàng)目扶持和合理使用指導(dǎo)，優(yōu)先考慮納入國家基本藥物目錄；醫(yī)療保障部門優(yōu)先將鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品納入國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄。
《 人民日?qǐng)?bào) 》（ 2023年08月25日 14 版）