國(guó)家衛(wèi)健委答澎湃：正協(xié)調(diào)相關(guān)機(jī)構(gòu)和部門(mén)集中申請(qǐng)和進(jìn)口氯巴占
澎湃新聞?dòng)浾?段彥超
12月27日，就癲癇兒童用藥氯巴占問(wèn)題，國(guó)家衛(wèi)健委有關(guān)部門(mén)回復(fù)澎湃新聞(.thepaper)表示，近期，已關(guān)注到媒體相關(guān)報(bào)道，目前正在組織對(duì)患病群體進(jìn)行摸底，了解藥品用量需求，并協(xié)調(diào)相關(guān)機(jī)構(gòu)和部門(mén)按照《藥品管理法》有關(guān)規(guī)定，組織進(jìn)行集中申請(qǐng)和進(jìn)口，以滿足患者用藥需求。
回復(fù)表示，氯巴占是苯二氮卓類(lèi)藥品，在一些國(guó)家主要用于難治性癲癇的添加治療(在主要藥物治療效果不佳時(shí)，增加氯巴占可提高治療效果，但不作為替代藥物單獨(dú)使用)，并非唯一的特效藥，適應(yīng)證包括嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇(Dravet綜合征，DS)等。目前，此類(lèi)藥品尚未在國(guó)內(nèi)批準(zhǔn)上市，國(guó)內(nèi)有與氯巴占同類(lèi)的苯二氮卓類(lèi)藥品，按照第二類(lèi)精神藥品進(jìn)行管理。
今年6月，35歲的母親李芳(化名)給一名代購(gòu)者代收了海外購(gòu)買(mǎi)的氯巴占，結(jié)果因涉嫌“走私、運(yùn)輸、販賣(mài)毒品罪”受到刑事追究，后檢察機(jī)關(guān)作出罪輕不起訴處理。該案被媒體報(bào)道引起關(guān)注。癲癇患兒家長(zhǎng)聯(lián)名發(fā)出求助信《如何讓我們的孩子活下去？》，尋求合法使用氯巴占。
澎湃新聞12月15日曾報(bào)道，就氯巴占問(wèn)題，國(guó)家藥監(jiān)局回復(fù)澎湃新聞?wù)f，2015年以來(lái)，按照國(guó)務(wù)院部署，國(guó)家藥監(jiān)局對(duì)藥品審評(píng)審批制度實(shí)施深化改革，通過(guò)建立臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可制度，接受符合要求的境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，設(shè)立優(yōu)先審評(píng)審批、附條件批準(zhǔn)等工作制度，并以《藥品管理法》《藥品注冊(cè)管理辦法》等法律法規(guī)予以制度化，鼓勵(lì)具有臨床價(jià)值的境外藥品在我國(guó)上市，可由境外的藥品上市許可持有人提出在中國(guó)境內(nèi)上市的申請(qǐng)。目前，尚無(wú)藥品企業(yè)向國(guó)家藥監(jiān)局提出氯巴占片的藥品注冊(cè)上市申請(qǐng)。
國(guó)家藥監(jiān)局回復(fù)表示，對(duì)國(guó)內(nèi)沒(méi)有批準(zhǔn)上市的藥品，如臨床救治急需，醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以按照《藥品管理法》第六十五條規(guī)定，申請(qǐng)進(jìn)口少量藥品用于救治患者，由國(guó)家藥監(jiān)局或國(guó)務(wù)院授權(quán)的省政府批準(zhǔn)(目前國(guó)務(wù)院已授權(quán)海南省、廣東省)進(jìn)口。為控制使用過(guò)程中的安全有效性風(fēng)險(xiǎn)，應(yīng)當(dāng)由醫(yī)療機(jī)構(gòu)提出申請(qǐng)，并負(fù)責(zé)藥品的具體使用。
由于氯巴占具有一定的成癮性，國(guó)際藥物管制公約將其列入《1971年精神藥物公約》進(jìn)行管制。在我國(guó)氯巴占列入第二類(lèi)精神藥品管理。根據(jù)《藥品管理法》第六十六條，進(jìn)口氯巴占還應(yīng)當(dāng)取得國(guó)家藥監(jiān)局核發(fā)的精神藥品進(jìn)口準(zhǔn)許證。
國(guó)家藥監(jiān)局表示，2017年發(fā)布的《第二批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》納入了氯巴占，旨在鼓勵(lì)研發(fā)，滿足中國(guó)大陸境內(nèi)尚未注冊(cè)上市且臨床急需的兒童藥品。截至目前，已有8家企業(yè)按照有關(guān)規(guī)定獲準(zhǔn)研制氯巴占。國(guó)內(nèi)尚未有企業(yè)提出氯巴占制劑的上市申請(qǐng)，但已有2家企業(yè)提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)并獲得臨床批件。