本報上海1月30日電（記者姜泓冰）復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院領(lǐng)銜在遺傳性耳聾基因治療方面取得重大突破，全球首次利用研發(fā)的基因治療藥物恢復(fù)遺傳性耳聾患者聽力和言語。1月25日，該項(xiàng)臨床研究成果以長文形式發(fā)表在《柳葉刀》（TheLancet）上，研究展現(xiàn)了基因治療對治療遺傳性耳聾的巨大潛力，有助于推動耳聾基因治療藥物的研發(fā)和臨床應(yīng)用。
據(jù)了解，全球先天性耳聾患者高達(dá)2600萬。新生兒中的耳聾患者60%與遺傳因素也就是基因缺陷相關(guān)，嚴(yán)重阻礙了兒童言語、認(rèn)知以及智力發(fā)育。
2022年10月，研究進(jìn)入臨床試驗(yàn)，實(shí)施了全球首例遺傳性耳聾患兒的內(nèi)耳基因治療。此后，研究陸續(xù)納入多例患者接受基因治療。目前最長隨訪時間在1年以上，患兒已可進(jìn)行日常對話。這是全球第一個獲得療效的耳聾基因治療，也是該領(lǐng)域目前成系統(tǒng)的、病例數(shù)最多、隨訪時間最長的臨床試驗(yàn)之一。
《 人民日報 》（ 2024年01月31日 11 版）